안녕하세요, 오늘도 저희 블로그를 찾아주셔서 감사합니다. 최근 뇌-혈관 장벽을 넘어 치료 분자를 뇌로 전달하는 새로운 플랫폼이 개발되어 ALS와 알츠하이머 병 치료에 새로운 가능성을 제시하고 있습니다.

신경학적 의학의 주요 과제를 해결하다

마운트 시나이 아이칸 의과대학 연구진이 신경학적 의학에서 가장 큰 과제 중 하나인 뇌-혈관 장벽(BBB)을 극복하는 혁신적인 방법을 도입했습니다. 이 장벽은 유해 물질로부터 뇌를 보호하지만, 필수적인 약물이 뇌에 도달하지 못하게 하여 루게릭병(ALS), 알츠하이머 병 등의 치료에 어려움을 더하고 있습니다.

최첨단 BCC 시스템의 도입

네이처 바이오테크놀로지에 발표된 연구에서는 최첨단 뇌-혈관 장벽 통과 접합체(BCC) 시스템을 소개합니다. 이 시스템은 단백질 및 올리고뉴클레오타이드를 비롯한 대형 치료 분자를 간단한 정맥 주사를 통해 뇌로 전달할 수 있게 합니다.

혁신적인 생물학적 프로세스 활용

BCC 플랫폼은 γ-secretase 매개 초월세포 수송이라는 생물학적 과정을 활용하여 BBB를 우회합니다. 이를 통해 더 큰 치료 분자가 중추 신경계 (CNS)에 진입하여 질병의 근원에서 직접 치료할 수 있도록 합니다.

ALS와 알츠하이머에서의 예비 임상 성공

연구팀은 쥐를 포함한 예비 임상 모델에서 BCC 플랫폼을 테스트하였습니다. BCC10—안티센스 올리고뉴클레오타이드와 연결된 혁신적인 화합물을 주입한 결과, 뇌의 유해 유전자 활성도가 성공적으로 감소하였습니다. 특히, ALS 쥐 모델에서 질병의 진행을 촉진하는 유전자인 Sod1 수준이 크게 감소했습니다.

안전성과 개발 가능성

이 연구의 중요한 발견 중 하나는 BCC 시스템의 안전성입니다. 실험용 쥐 모델에서는 큰 장기에 거의 부작용 없이 플랫폼이 잘 견뎌냈습니다. 이러한 안전성은 기술의 임상 적용을 위한 개발 가능성에서 중요합니다.

아이칸 마운트 시나이의 공동 저자인 동 이조 박사(Dr. Yizhou Dong)는 “뇌-혈관 장벽은 필수 방어 기제이지만, 약물의 뇌 전달에는 큰 도전 과제입니다. 우리의 BCC 플랫폼은 바이오매크로분자, 특히 올리고뉴클레오타이드가 CNS에 안전하고 효율적으로 도달할 수 있게 합니다.” 라고 말했습니다.

광범위한 뇌 질환 연구 촉진

연구팀은 더 큰 동물 모델에서 BCC 플랫폼을 추가 연구하고 인체에서의 치료 가능성을 검토하고 있습니다. 이 연구는 네이처 바이오테크놀로지에 발표되었습니다.

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